ژن درمانی تکنیکی آزمایشگاهی است که طی آن با جایگزینی ژن سالم با ژن معیوب به درمان و یا ابتلای بیماری کمک می کند. این تکنیک می تواند جایگزین مناسبی برای درمان های جراحی و دارویی در ناهنجاری ها و نواقص ژنتیکی باشد. ژن درمانی برای بیماری‌هایی همچون ناهنجاری‌های ژنتیکی ، برخی انواع سرطان و عفونت‌های ویروسی خاص) یک گزینه درمانی مناسب است و می تواند امیدی برای مبتلایان باشد.
روش‌های مختلف ژن درمانی عبارتند از: 

• غیر فعال سازی ژن جهش یافته فاقد عملکرد مناسب.
• جایگزینی یک ژن جهش یافته‌ با ژن سالم 
• وارد نمودن ژن غیر بیماری زا